MP1032 ของ MetrioPharm ได้รับสถานะยาสำหรับโรคหายากจาก EMA ในโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน

• European Medicines Agency เล็งเห็นศักยภาพของสารประกอบสำคัญ MP1032 ในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างสูงในโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน (DMD)
• การกำหนดนี้ปูทางสู่การรักษาในระยะยาวที่ปลอดภัยยิ่งขึ้น
• MP1032 ได้แสดงให้เห็นถึงความสามารถในการรักษาการทำงานของกล้ามเนื้อและลดการอักเสบโดยไม่รบกวนกระบวนการทำงานปกติของเซลล์

(SeaPRwire) –   ซูริก, 29 กรกฎาคม 2025 – MetrioPharm บริษัทเภสัชกรรมที่พัฒนายาสำหรับโรคการอักเสบและโรคติดเชื้อ ได้ประกาศในวันนี้ว่า European Medicines Agency ได้มอบสถานะยาสำหรับโรคหายาก (Orphan Drug Designation หรือ ODD) ให้แก่สารประกอบสำคัญ MP1032 สำหรับการรักษาเด็กที่ได้รับผลกระทบจากโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน (DMD) ความสำเร็จครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากที่ U.S. FDA ได้มอบ ODD ให้ก่อนหน้านี้ ตอกย้ำถึงศักยภาพของ MP1032 ในฐานะการบำบัดแบบ first-in-class ที่สามารถลดการพึ่งพาสเตียรอยด์ในปริมาณสูง ซึ่งเป็นสาเหตุของผลข้างเคียงรุนแรง เช่น โรคกระดูกพรุน ภาวะการเจริญเติบโตหยุดชะงัก และปัญหาเมตาบอลิซึม

การได้รับสถานะ ODD จาก EMA มอบแรงจูงใจสำคัญหลายประการ รวมถึงความช่วยเหลือด้านโปรโตคอลจาก EMA การยกเว้นค่าธรรมเนียม และสิทธิผูกขาดทางการตลาดในสหภาพยุโรปนานสูงสุด 12 ปี (ขยายจาก 10 ปี เนื่องจาก DMD มุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยเด็ก) เมื่อได้รับการอนุมัติ การรับรองด้านกฎระเบียบนี้อ้างอิงจากข้อมูลก่อนการทดลองทางคลินิกที่น่าสนใจ ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความสามารถของ MP1032 ในการรักษาการทำงานของกล้ามเนื้อและลดการอักเสบโดยไม่รบกวนกระบวนการทำงานปกติของเซลล์

“การได้รับสถานะ ODD คู่จาก FDA และ EMA รวมถึงสถานะ Rare Pediatric Disease Designation ที่ได้รับจาก FDA ก่อนหน้านี้ ถือเป็นการพลิกเกมสำหรับ MetrioPharm และชุมชนผู้ป่วย DMD” นาย Thomas Christély ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าว “กลไกที่เป็นเอกลักษณ์ของ MP1032 ซึ่งเป็นการปรับสมดุล mitochondrial ROS ในเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ทำงานมากเกินไป สามารถเปลี่ยนแปลงการจัดการ DMD ในระยะยาวโดยลดปริมาณสเตียรอยด์และผลข้างเคียงที่เกิดขึ้นได้ เรากำลังเร่งรัด MP1032 ไปสู่การทดลองในระยะที่ II ทำงานร่วมกับกลุ่มผู้ป่วย และสำรวจความเป็นไปได้ในการเป็นพันธมิตรเพื่อนำสิ่งนี้ไปสู่เด็กที่ต้องการทางเลือกที่ปลอดภัยยิ่งขึ้น นอกเหนือจาก DMD แล้ว แนวทาง host-directed ของแพลตฟอร์มของเรายังแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในโรคภูมิต้านตนเองและแม้กระทั่งโรคระบาด ดังที่ปรากฏในการศึกษา Phase IIa สำหรับ COVID-19 ที่ได้รับทุนสนับสนุนจาก HERA ของเรา”

###

เกี่ยวกับ MP1032

สารประกอบสำคัญของ MetrioPharm, MP1032, เป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่มีเอกลักษณ์เฉพาะตัว ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ปฏิกิริยาที่มากเกินไปของเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ถูกกระตุ้น โดยการจัดการกระบวนการเมตาบอลิซึมที่เป็นธรรมชาติและเป็นศูนย์กลางที่เกิดขึ้นในเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ถูกกระตุ้น ไมโทคอนเดรียของเซลล์เหล่านี้ตอบสนองต่อการกระตุ้นโดยการเพิ่มการเผาผลาญพลังงาน ซึ่งนำไปสู่การสร้าง reactive oxygen species (ROS) ที่มากเกินไป MP1032 เป็นยาต้านการอักเสบแบบ first-in-class ที่ลด ROS ส่วนเกินโดยไม่รบกวนระดับ ROS ทางสรีรวิทยาของเซลล์อื่น ๆ ซึ่งจำเป็นสำหรับการทำงานปกติของเซลล์ ส่งผลให้มีประวัติความปลอดภัยที่ยอดเยี่ยม ในฐานะยาเดี่ยว MP1032 ให้ผลการรักษาที่คล้ายคลึงกับคอร์ติโคสเตียรอยด์ (ยารักษาที่ใช้คอร์ติโซนเป็นพื้นฐาน) แต่ไม่มีผลข้างเคียงร้ายแรง แตกต่างจากยาต้านการอักเสบแบบดั้งเดิม โดยเลียนแบบประโยชน์ของคอร์ติโคสเตียรอยด์ในฐานะยาเดี่ยว แต่หลีกเลี่ยงความเป็นพิษของยาเหล่านั้น ดังที่แสดงให้เห็นในการทดลองก่อนคลินิกในแบบจำลองของ DMD, โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง, โรคข้ออักเสบ และอื่น ๆ ลักษณะ host-directed ของยาตัวนี้ยังทำให้เหมาะสำหรับโรคติดเชื้อ โดยมีข้อมูล Phase IIa ในผู้ป่วย COVID-19 ที่เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล 131 ราย (เผยแพร่ใน ) ยืนยันความปลอดภัยและประสิทธิภาพในการต้านการอักเสบจากไวรัส ไม่ว่าจะเป็นเชื้อโรคใดก็ตาม

เกี่ยวกับ DMD                                                                                                                        

DMD เป็นรูปแบบที่พบได้บ่อยที่สุดของโรคกล้ามเนื้อเสื่อม เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่มีลักษณะเฉพาะคือการเสื่อมของกล้ามเนื้ออย่างต่อเนื่อง โดยเริ่มแสดงอาการในวัยเด็กเล็ก มักจะอยู่ระหว่างอายุสองถึงสามขวบ โรคนี้ส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อเด็กผู้ชาย ทำให้เกิดการสูญเสียมวลกล้ามเนื้ออย่างรุนแรงและภาวะหัวใจล้มเหลว DMD ทำให้อายุขัยสั้นลงอย่างมีนัยสำคัญ การรักษามาตรฐานที่มีอยู่ประกอบด้วยการใช้คอร์ติโคสเตียรอยด์ในปริมาณสูงเป็นเวลาหลายทศวรรษ ซึ่งนำไปสู่ผลข้างเคียงที่ร้ายแรง แต่สามารถชะลอการลุกลามของโรคได้อย่างมีนัยสำคัญ

เกี่ยวกับ MetrioPharm AG

MetrioPharm ซึ่งมีสำนักงานใหญ่ในเมืองซูริก ประเทศสวิตเซอร์แลนด์ และมีบริษัทสาขาด้านการวิจัยและพัฒนาในเบอร์ลิน ประเทศเยอรมนี เป็นบริษัทไบโอเทคเอกชนผู้บุกเบิกการบำบัดด้วยโมเลกุลขนาดเล็กสำหรับโรคการอักเสบ โรคภูมิต้านตนเอง และโรคติดเชื้อ แพลตฟอร์มการปรับสมดุล ROS ได้สร้างกลุ่มผลิตภัณฑ์ยาที่แข็งแกร่ง รวมถึงการผสมผสานยาที่จำเพาะสำหรับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง, โรคข้ออักเสบ, ภาวะติดเชื้อในกระแสเลือด, โรคลำไส้อักเสบ, โรคสะเก็ดเงิน และโรคหายากเช่น DMD ในฐานะยาหลัก

ในด้านโรคติดเชื้อ MetrioPharm กำลังพัฒนาความพร้อมรับมือโรคระบาด โดยอ้างอิงจากการศึกษา Phase IIa สำหรับ COVID-19 ที่ประสบความสำเร็จ ซึ่งได้รับทุนสนับสนุน 7.9 ล้านยูโรจาก European Health Emergency Preparedness and Response Authority (HERA) กลไก host-directed ของ MP1032 มุ่งเป้าไปที่ปฏิกิริยาภูมิคุ้มกันที่มากเกินไป แทนที่จะเป็นไวรัสจำเพาะ ซึ่งนำเสนอเครื่องมือตอบสนองอย่างรวดเร็วสำหรับภัยคุกคามที่เกิดขึ้นใหม่ ด้วยประวัติความปลอดภัยที่แข็งแกร่งจากการศึกษาทั้งก่อนคลินิกและทางคลินิก MetrioPharm พร้อมสำหรับการร่วมมือเชิงกลยุทธ์และความสำเร็จที่สำคัญต่อไป

คำแถลงการณ์ที่คาดการณ์ในอนาคต

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีคำแถลงการณ์ที่คาดการณ์ในอนาคตซึ่งเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน และสอดคล้องกับการประเมินของ MetrioPharm AG ณ วันที่เผยแพร่ข่าวฉบับนี้ คำแถลงการณ์ที่คาดการณ์ในอนาคตดังกล่าวไม่ใช่คำมั่นสัญญาหรือการรับประกัน แต่ขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนมากมาย ไม่มีการรับผิดหรือการรับประกัน และไม่มีการเรียกร้องใด ๆ หากมี เกี่ยวกับความทันเวลา ความถูกต้อง หรือความสมบูรณ์ของข้อมูลและสารสนเทศดังกล่าว และไม่ควรพึ่งพาข้อมูลและสารสนเทศดังกล่าว ไม่ว่าจะโดยชัดแจ้งหรือโดยนัย

ติดต่อ

MetrioPharm

การสื่อสารองค์กรและประชาสัมพันธ์

E

W

akampion

Dr. Ludger Wess / Ines-Regina Buth

Managing Partners       

info@akampion.com

โทร. +49 40 88 16 59 64 /

โทร. +49 30 23 63 27 68